Talaan ng mga Nilalaman:

Mga Pag-unlad Sa Medisina Ng Beterinaryo - Gene Therapy Para Sa Sakit Sa Retinal
Mga Pag-unlad Sa Medisina Ng Beterinaryo - Gene Therapy Para Sa Sakit Sa Retinal

Video: Mga Pag-unlad Sa Medisina Ng Beterinaryo - Gene Therapy Para Sa Sakit Sa Retinal

Video: Mga Pag-unlad Sa Medisina Ng Beterinaryo - Gene Therapy Para Sa Sakit Sa Retinal
Video: Eyevensys 2024, Nobyembre
Anonim

Maraming nagbago mula nang magtapos ako sa beterinaryo na paaralan halos 16 taon na ang nakalilipas. Ang isang paksang hindi namin halos nahawakan ay ang gen therapy. Ang patlang ay nasa umpisa pa lamang nito (partikular na inilapat ito sa gamot sa beterinaryo), kaya't tuwing makakakita ako ng isang pag-aaral na nagsasalita tungkol sa matagumpay na paggamit ng gen therapy sa mga pasyente ng hayop, umupo ako at napansin. Ang nasabing pag-aaral na kamakailan lamang ay lumitaw sa Prosiding of the National Academy of Science (PNAS).

Una ang ilang impormasyon sa background…

Ang mga minanang sakit na humantong sa pagkabulok ng retina at pagkabulag ay nakakaapekto sa parehong mga aso at tao. Sa beterinaryo na gamot, may posibilidad kaming buksan silang lahat sa ilalim ng term na progresibong retinal atrophy (PRA) kahit na natukoy ng pananaliksik ang ilan sa mga tukoy na genetikong depekto na responsable. Ang iba't ibang anyo ng PRA ay karaniwang nasuri sa mga Labrador retrievers, poodles, cocker spaniels, collies, Irish setters, dachshunds, miniature schnauzers, akitas, Australian pastds, golden retrievers, samoyeds, beagles, German past dogs, Siberian huskies, Yorkshire terriers, at Portuges na mga aso sa tubig, ngunit ang kondisyon ay maaari ring makaapekto sa iba pang mga lahi, at kahit na pag-ungol.

Tulad ng ipinahihiwatig ng pangalan, ang progresibong retinal atrophy ay isang kondisyon na sanhi ng pagkawala ng kakayahang gumana sa paglipas ng panahon ang mga retina. Ang retina (isang layer ng tisyu na naglalagay sa loob ng likod ng mata) ay naglalaman ng mga photoreceptor, mga espesyal na selula na responsable para sa pag-convert ng ilaw sa mga signal ng electrical nerve na naglalakbay sa utak. Mayroong dalawang uri ng photoreceptors sa retina:

  • Mga Cone - pangunahing nauugnay sa paningin sa kulay
  • Rods - kasangkot sa itim at puti at mababa ang ilaw ng paningin

Kapag ang isang aso ay mayroong PRA, ang kanyang mga photoreceptors ay lumala. Karaniwan, ang mga tungkod ay ang unang pumunta, na ang dahilan kung bakit ang mga aso ay may posibilidad na magkaroon ng mga problema sa paningin sa gabi. Sa paglaon, ang parehong mga tungkod at kono ay apektado sa isang makabuluhang degree at pagkabulag ay ang resulta.

Ang Canine PRA ay maaaring magamit bilang isang modelo ng hayop para sa minana na mga sakit sa retina sa mga tao. Ang mga siyentipiko na kasangkot sa kamakailang pag-aaral ng PNAS ay gumamit ng mga aso na mayroong PRA sanhi ng parehong pagbago ng genetiko na nauugnay sa X-link retinitis pigmentosa sa mga tao. Partikular, ang isang may sira na RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) na gene ang sisihin.

Ang mga mananaliksik ay nagsingit ng mga functional RPGR gen sa mga virus, na ibinigay sa mga aso na may PRA. Ang mga virus ay "nahawahan" ng mga retinal cell ng aso at ipinasok ang mga gumaganang gen na ito. Bilang isang resulta, ang mga retinal cell ay nakagawa ng mga protina na nawawala mula sa mga tungkod at kone ng aso.

Ang mga resulta ng isang nakaraang pag-aaral ng parehong pangkat ng mga siyentipiko ay ipinapakita na ang ganitong uri ng gen therapy ay medyo epektibo nang ito ay naumpisahan nang maaga sa kurso ng PRA. Ang bagong pananaliksik na ito ay higit na may pag-asa dahil isiniwalat nito na ang gen therapy ay maaaring maprotektahan at mapabuti pa ang paningin ng mga aso nang magsimula ito sa mga susunod na yugto ng sakit, pagkatapos ng 50% o higit pa sa mga tungkod at kono ay nawala na. Ang mga benepisyo ay nagpatuloy sa buong 2 ½ taong oras na kurso ng pag-aaral.

Ang gen therapy ay hindi pa magagamit sa labas ng mga klinikal na pag-aaral tulad nito, ngunit kung magpapatuloy ang pananaliksik, maaari itong makinabang sa pareho nating species.

Larawan
Larawan

Dr. Jennifer Coates

Sanggunian

Ang matagumpay na pag-aresto sa photoreceptor at pagkawala ng paningin ay nagpapalawak ng therapeutic window ng retinal gen therapy sa mga susunod na yugto ng sakit. Beltran WA, Cideciyan AV, Iwabe S, Swider M, Kosyk MS, McDaid K, Martynyuk I, Ying GS, Shaffer J, Deng WT, Boye SL, Lewin AS, Hauswirth WW, Jacobson SG, Aguirre GD. Proc Natl Acad Sci U S A. 2015 Oktubre 27; 112 (43): E5844-53. doi: 10.1073 / pnas.1509914112. Epub 2015 Oktubre 12.

Inirerekumendang: